لم يتم التعرف إلى أن السرطانات البشرية يمكن أن تستجيب إلى التلاعب في الجهاز المناعي إلا مؤخراً. ويمكن أن تصنف المقاربات المناعية في علاج الأورام الخبيثة إلى العلاج المناعي الفاعل والعلاج المناعي السلبي. ففي النوع الفاعل تعتمد المعالجة على تحفيز الجهاز المناعي داخل جسم الكائن الحي بحيث يقوم بردود فعل ضد الأورام باستخدام أدوية تغير الاستجابة البيولوجية (مثل الملحقات البكتيرية، السيتوكينات، لقاحات السرطان). أما العلاج المناعي السلبي فيتضمن توصيل المواد الفعالة بيولوجيًا من خلال تفاعلها المناعي المثبت مع الأورام (مثل الأضداد أو الخلايا) والتي تتوسط بشكل مباشر أو غير مباشر الفعل المضاد للورم وهذا لا يتطلب بالضرورة وجود جهاز مناعي سليم عند المضيف.
ومؤخراً تم إحراز تقدم كبير في التعرف على هوية الخلايا الجذعية والسلفية وخصائصها في الغدة الثدية للفئران والإنسان. بالإضافة إلى أنه هناك أدلة متزايدة على أن مجموعة متنوعة من الأورام، بما فيها سرطان الثدي، قد تنجم عن تحول الخلايا الجذعية والسلفية العادية. فالخلايا الجذعية السرطانية، مثل نظائرها العادية، لديها قدرة على التجديد الذاتي، مما يساعد عملية تكون الورم وحدوث النقائل، كما أنها لديها القدرة على التمايز على نحو يُحدث تباين الأورام. إن لهذا النموذج الذي يشرح عملية التسرطن من خلال عمل الخلايا الجذعية أثرًا بالغًا على فهمنا لبيولوجيا الخلايا السرطانية في أورام الثدي وغيرها. كما إن النظر إلى مرض السرطان بوصفه مرضاً يصيب الخلايا الجذعية والسلفية له آثار عميقة على وضع استراتيجيات جديدة للوقاية من السرطان وعلاجه.
وفي الآونة الأخيرة أفادت التقارير المتأتية من مرضى سرطان الدم الليمفاوي الحاد بدخول العديد منهم في حالة هدأة مستمرة بعد إجراء زرع الخلايا الجذعية الخيفية. وهناك العديد من الملامح الجزيئية التي تدل على الاستجابة أو المقاومة تجاه العلاج المضاد للفيروسات والتي قد تكون مفيدة في اتخاذ قرار بشأن العلاج الأولي لسرطان الدم الليمفاوي الحاد. فبوجود الملامح الجزيئية التي تعطي إنذارًا سيئًا، لابد من النظر في زرع الخلايا الجذعية المماثلة عندما يكون ذلك العلاج ممكنًا ولعل من المفيد إجراؤه أيضاً لأولئك الذين قد استجابوا إلى العلاج المضاد للفيروسات مع وجود أدلة جزيئية على استمرار الحالة المرضية ووجود متبرع مناسب للخلايا الجذعية.
وفي السنوات القليلة الماضية، سمح التقدم العلمي الكبير بالتعرف إلى الآليات البيولوجية الكامنة وراء سرطان الخلايا الكلوية، وتحديداً الدور الذي تؤديه عملية التروية الدموية للورم، بتصميم العلاج الذي يستهدف الجزيئات. كما إن إنزيمات التيروزين كيناز المرتبطة أو غير المرتبطة بالمستقبلات قد برزت بوصفها أهدافًا محتملة لأدوية السرطان المعدي المعوي. ويمثل مستقبل عامل نمو الأنسجة الظهارية وعامل نمو بطانة الأوعية الدموية هدفين من الأهداف الواعدة الجديدة في علاج سرطان القولون والمستقيم. وقد أظهرت الأدوية التي تثبط مستقبل عامل نمو الأنسجة الظهارية أو التي ترتبط بعامل نمو بطانة الأوعية الدموية فعالية على المستوى السريري باستعمالها منفردة أو بالاشتراك مع العلاج الكيماوي في التجارب السريرية من المرحلة الثانية والمرحلة الثالثة. ويتمثل الدواء الواعد الآخر بعقار بيفاسيزوماب الذي يعد جزيئًا معدلًا من الضد البشري وحيد النسيلة المقاوم لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية. ويكمن الهدف مستقبلاً في التنبؤ بنوع العلاج الكيماوي وتوليفة العوامل المستهدفة التي ستناسب كل مريض على حده.
يعد ابيضاض الدم النقوي الحاد ورماً دمويًا خبيثاً شائعًا نسبيًا. وعلى الرغم من الجهود العلاجية الهائلة التي تتراوح من الأدوية السامة للخلايا إلى زرع الخلايا الجذعية الخيفية، فإن إجمالي الباقين على قيد الحياة من المرضى يبقى غير مرضٍ. ويُعزى انخفاض نسبة الباقين على قيد الحياة في الأساس إلى الوفاة المرتبطة بالعلاج وعدم إدخال العلاج الكيميائي والانتكاسات المبكرة. ولهذا، فإنه يُسعى بشغف إلى الوصول للعوامل العلاجية الجديدة، التي تعد أكثر فاعلية ويمكن تحملها على نحو أفضل. وبالنسبة إلى الاستراتيجيات العلاجية القائمة فإنه ليس هناك مؤشرات قادرة على التنبؤ على نحو موثوق منه فيما يتعلق بالإنذار أو الاستجابة العلاجية قبل العلاج. وثمة أمل في أن التعرف العميق إلى البروتيوميات المعينة الخاصة بابيضاض الدم النقوي الحاد من شأنه أن يؤدي إلى اكتشاف أهداف وملامح بيولوجية علاجية جديدة في ابيضاض الدم النقوي الحاد.
كما يعد فهم أسباب تفاوت الاستجابة للأدوية أمرًا ملحًا في مجال علم الأورام الذي تعد فيه المخاطر كبيرة (حيث إن عدم علاج السرطان يؤدي عادةً إلى الوفاة) ولكون الأدوية الورمية تتمتع بهامش علاجي محدود ويمكن أن تكون السميات شديدة فعلى سبيل المثال، فإن الوفاة جراء التسمم يعد سمة من سمات بروتوكولات ابيضاض الدم النقوي الحاد. وفي أحد الأمثلة الأولى للصيدلة الجينية في علم الأورام حدد فينشيلباوم وسلاديك الاستجابات متعددة الأشكال تجاه الدواء الرئيسي المضاد لابيضاض الدم وهو 6-مركابتوبورين في 1980، ويبقى تعدد أشكال مورثة ناقلة إس ميثيل ثيوبورين بوصفه أحد الأمثلة الأفضل فهماً في علم الصيدلة الجينية.